武田EGFR20号外显子插入突变新药mobocertinib获FDA批准

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本文来源：武田中国

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武田肺癌领域创新药物mobocertinib获美国食品药品监督管理局（FDA）批准，为首款专门针对EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者设计的口服疗法。

? 本次获批是基于mobocertinib 1/2期试验的结果，研究证实患者获得具有临床意义的缓解，中位缓解持续时间 (DoR) 约为1.5年。

? 二代测序 (NGS) 伴随诊断测试同步获批，将用于识别EGFR20号外显子插入突变阳性的患者。

2021 年9月15日，武田制药（东京证券交易所交易代码：4502/纽约证券交易所交易代码：TAK）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已批准mobocertinib用于治疗含铂化疗期间或之后进展的、表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，患者需先经FDA批准的检测确认EGFR 20号外显子插入突变阳性结果。

此前，mobocertinib已获FDA授予优先审评资格、突破性疗法认定、快速通道认定和孤儿药认定。mobocertinib是首款也是目前唯一一款获批专门用于EGFR20号外显子插入突变阳性患者的口服疗法。

武田全球抗肿瘤事业部总裁 Teresa Bitetti 表示：“Mobocertinib的获批为EGFR20号外显子插入突变阳性的非小细胞肺癌患者带来了一款全新的有效治疗选择，将满足这种难治癌症的迫切治疗需求。Mobocertinib是首个也是目前唯一一个专门靶向EGFR20号外显子插入突变的口服疗法，研究中患者的缓解持续时间平均约为1.5年，让我们倍感鼓舞。此次获批具有里程碑意义，将进一步强化我们满足肿瘤患者未尽需求的承诺。”

FDA同时批准了Oncomine Dx Target Test作为mobocertinib的二代测序（NGS）伴随诊断工具，用于识别EGFR20号外显子插入突变阳性的NSCLC患者。NGS检测对这些患者至关重要，与现有检测相比，NGS检测可以实现更准确的诊断。

丹娜法伯癌症研究院Pasi A. J?nne博士表示：“EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌在过去缺乏治疗手段，我们无法用传统的EGFR酪氨酸激酶抑制剂（TKI）进行有效靶向。mobocertinib的获批是一项重大的进步，它将为医生和患者提供一款全新的靶向口服疗法，这款疗法专为该患者群体设计，并且已在患者中显示出具有临床意义的持续缓解。”

国际癌症患者倡导网络Exon 20小组执行总监Marcia Horn表示：“EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者历来面临一系列特殊挑战，这种肺癌非常罕见，不仅诊断率低，而且缺乏靶向治疗手段以提高有效率。

作为患者组织的倡导者，近五年来我每天都在与EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者及其家人携手努力，与这种严重的疾病展开斗争。我很高兴能够见证在此过程中不断取得的进展，我要感谢全球各地的患者和他们的家人、医务人员以及科学家们为这款高潜力靶向疗法的获批所做出的贡献。”

FDA的批准基于来自mobocertinib 1/2 期试验中既往接受过铂类化疗的患者数据。该试验入组114名既往接受过铂类化疗、EGFR 20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌患者，这些患者以160毫克剂量接受治疗。1/2期试验的结果于2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布，经独立评审委员会（IRC）确认的客观缓解率（ORR）为28%（研究者确认的ORR为35%），经IRC确认的中位DoR为17.5个月，中位总生存期（OS）为24个月，经IRC确认的中位无进展生存期（PFS）为 7.3 个月，疾病控制率达78%。

Mobocertinib是一款口服酪氨酸激酶抑制剂（TKI），专门设计用于选择性靶向表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变。2020年10月，mobocertinib在中国获得“突破性疗法认定”。2021年7月，Mobocertinib 1/2期试验的结果已获中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理并正在审评中，用于治疗既往接受过化疗且携带表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

关于EGFR20号外显子插入突变阳性非小细胞肺癌

根据世界卫生组织提供的数据，非小细胞肺癌（NSCLC）是肺癌最常见的类型，约占全球每年220万新肺癌病例的85%45。表皮生长因子受体（EGFR）20号外显子插入突变阳性NSCLC约占NSCLC患者的 1-2%678。由于EGFR TKI（不专门靶向EGFR20号外显子插入突变）和化疗对这些患者的获益有限，该疾病的预后比其他EGFR突变型NSCLC更差。