药物临床试验就是“当小白鼠”？

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本文作者： 罗志国  复旦大学附属肿瘤医院

一、临床医生叫我参加临床试验，是不是让我当“小白鼠”？

当然不是咯。提起临床试验，很多患者的第一反应是抗拒的，认为是被当作“小白鼠”。其实不然，目前国际上最权威最广泛采用的癌症治疗指南—美国国立综合癌症网络（NCCN）在其指南中就明确提出：治疗选择之一就是参加临床试验。近年来，癌症研究发展迅猛，新型免疫疗法和精准靶向治疗的药物不断涌现，给肿瘤患者带来了前所未有的希望。出于对患者利益的保护，无论是在中国还是在其它国家，任何一个新药或新疗法在上市前，都需要经过临床试验。在欧美国家很多患者会主动咨询医生是否有适合他们的临床试验。最近在网上很火的帖子“我在美国治肺癌”，主人公就是在美国参加了新药I期临床研究，从而“起死回生”的。


大家可能会问什么是临床试验呢？临床试验是指在人体进行药物的系统性研究，以证实或揭示试验药物的作用、不良反应和/或试验药物的吸收、分布、代谢和排泄，目的是确定试验药物的疗效与安全性。临床试验的宗旨是不损害患者利益而又可能给患者带来好处。首先，能够正式进入临床试验的药物一定是已经进行了大量的前期细胞和动物试验的药物，其安全性和有效性已经得到初步验证。其次，在正式开展人体临床试验之前需要报伦理委员会审批，而伦理委员会是由医学专业人员、法律专家及非医务人员组成的独立组织，以保证临床试验过程的规范，保护受试者的权益并保障其安全。

二、是不是常规治疗方法“黔驴技穷”了，医师再给我选择临床试验项目？

并不是。要回答这个问题，首先我们要了解临床试验开展的过程。临床试验一般分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。具体内容和目标如下：

I期临床试验：初步的临床药理学及人体安全性评价试验。观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学，为制定给药方案提供依据。这I期临床试验也俗称爬坡试验。

II期临床试验：治疗作用初步评价阶段。其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，也包括为III期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。II期临床试验可以是单组的，也可以是随机对照研究。

III期临床试验：治疗作用确证阶段。其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性，评价利益与风险关系，最终为药物注册申请获得批准提供充分的依据。III期临床试验一般需要与目前的标准治疗方法进行随机对照研究。

IV期临床试验：新药上市后研究阶段。其目的是考察在广泛使用条件下的药物的疗效和不良反应。评价在普通或者特殊人群中使用的利益与风险关系，改进给药剂量等。

由此可见，并不是常规治疗方法“黔驴技穷”了才选择临床试验的。III期临床试验和部分II期临床试验旨在探索新药或者新的治疗方案可能可以在常规治疗方法上提高疗效或者降低毒性。而I期临床研究大部分针对的是常规治疗方法无效的患者。


三、临床试验期间，治疗费检查费都是全免的吗？如果我中途退出是否可以？

临床试验均是在按照我国药品食品监督管理局颁布的《药物临床试验质量管理规范》的要求下进行的。根据该《规范》，研究中必须保证受试者的权益并保障其安全。为了保证受试者的权益，申办方（医药公司）发起的临床试验都免费提供试验药物，免费提供检查，这可以给患者免去沉重的经济负担。但要注意的是，不是所有的临床研究都是免治疗费检查费的。有些情况下，研究者发起的临床试验以及一些IV期临床试验，不免治疗费和/或检查费。对于床位费、护理费和临床试验外的药物费用等，一般都是患者自己承担。

同样，为了保证受试者的权益，参加临床试验基于自愿原则，一旦参加以后，患者有权利在试验的任何阶段由于任何原因而退出临床试验。

四、临床试验项目选用的治疗方案是不是会比常规的疗法更好呢？

一般临床试验的设计初衷都是临床试验项目选用的治疗方案比常规的疗法疗效更好或者毒副反应更少。但是这只是研究的设想，鉴于临床试验的特殊性，试验中仍然存在一些风险，例如新的治疗方案不一定优于标准治疗，某些情况下，还可能劣于标准治疗。不是所有的临床试验都能够保证患者治疗有效，即使是临床试验证实有效的药物或方案，也不是所有的患者都能够获益。因此在临床试验结果出来前，不能保证临床试验项目选用的治疗方案一定更好。


五、参加药物临床试验的好处有哪些？风险又有哪些？

❤ 好处

1.绝大多数临床试验都免费提供试验药物甚至检查，很多新的药物一旦上市，往往价格昂贵，参加临床试验可以大大减轻患者的经济负担。

2.有可能获得最新治疗的机会，提前从未上市的新药物中获益。有些药物尚未在国内上市，但已在国外上市并应用，疗效和安全性已获临床验证，其安全性和有效性更有保障。患者只有通过国内的临床试验，才有机会提前使用。有些新药尚未在国外上市，全球同步进行临床试验，这种情况有可能接受全球最新的治疗方案。

3.进行临床试验的一般都是该领域比较权威的专家和权威的医院，参加试验的患者可以在住院、检查、治疗和随访方面得到更好的照料和关注，进行规范的治疗和随访。

▶ 风险

1.试验期间可能会出现未预料到的副作用，或者大于标准治疗伴随的副作用，甚至会有一些严重的、甚至危及生命的毒副作用。

2. 临床试验的治疗可能无效。

3.可能被分到对照组。这种情况虽然不能获得最新的治疗方案，但对照组的方案一般是目前最广为接受的治疗方案，不会延误患者的治疗。

六、患者如何自主获得医院里药物临床试验的项目招募通知？联系哪个部门较为妥当？

1.最方便的是，在医院相关病种的门诊咨询，是否有适合自己的正在进行的临床试验。门诊时主诊医师也会根据患者病情推荐合适的临床试验。

2.大部分医院的网站上都会有“受试者招募”的公告信息。患者或家属可以通过关注医院或科室的网站或者公众号查看临床试验相关信息。

3. 登录药物临床试验登记与信息公示平台：http://www.chinadrugtrials.org.cn/。该平台是基于国家食品药物监督管理总局的药物临床试验申请数据，对获准在我国开展的所有药物临床试验实行登记与社会公示的平台。通过输入关键词，如“胃癌”，可查询目前胃癌领域开展的临床试验，以及开展进行相关临床试验的医院。

七、参加药物临床试验，患者和家属需要知道和获悉哪些注意事项？

1.申请参加临床试验时，患者要带齐所有的诊疗资料，包括既往门诊及住院治疗记录和病历资料、病理资料、治疗方案、检查和检验结果等。

2.基于研究目的，每个临床试验方案都清晰限定了试验的入组条件和排除条件，从而确保患者安全并取得有意义的研究结果。研究者会根据“入选/排除标准”进行筛选，判断临床试验的风险和获益。如果不符合试验的入组条件是不能入组的。

3.参与者需要充分理解所要参加临床药物试验的所有条件和要求，包括参加后需要履行的责任和义务等。决定后需签署“知情同意书”。

4.参加临床试验后，需要遵照临床试验的程序进行检查、治疗和随访。试验过程中和试验结束后，患者可能会接受长期的随访以观察药物不良反应和疗效。

5.如果出现身体不适，应及时报告负责医生，以便迅速处理，最大程度的减少风险，保证受试患者的安全。

6.参与者可以在任何时候退出临床试验，而不会影响其正常的医学治疗。



六、在复旦大学附属肿瘤医院参加一项药物临床试验项目，需要经过哪些流程，每个流程时间是怎样的？

复旦大学附属肿瘤医院药物临床试验机构经过二十余年的发展已成为中国抗肿瘤药物临床研究的著名研究中心之一。机构建立以来，已经承担了大量的国际多中心临床试验、国内创制药物I期临床试验及药代动力学研究、国内注册新药多中心临床试验等。目前已在多个瘤肿中开展了I-IV期药物临床试验。

有意来复旦大学附属肿瘤医院参加药物临床试验的患者：

首先需要经过门诊专科/专家医生就诊。

初步筛选是否符合入组条件。

如果初步筛选适合，研究者会与您做充分沟通和详细讲解，明确试验性质、试验目的、可能的受益和风险、可供选用的其他治疗方法，使受试者充分了解。

受试者充分理解所要参加临床药物试验的所有条件和要求后，签署知情同意书同意参加临床试验。

研究者会经过进一步确认，可能会加做一些影像学或其他检查。

确定符合入组之后，如果是随机对照研究，需要抽组决定试验组或对照组的治疗方案。

之后会根据研究方案进行相应的治疗和检查，整个治疗结束后还需要接受后续的随访。


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