治疗癌症疼痛药物NP2 Enkephalin在2期临床试验中并没有达到预期结果

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治疗癌症疼痛药物NP2 Enkephalin在2期临床试验中并没有达到预期结果
2012-07-17
Diamyd Medical AB公司报告，在2期临床试验中，该公司的候选药物NP2 Enkephalin在用于严重的顽固性癌痛时，没有达到预期的止痛效果。不过该药物的治疗耐受性很好，这证实了该公司NTDDS技术的安全性。

这项随机双盲、安慰剂对照的2期试验的目的，是评估NP2 Enkephalin皮内注射对严重的顽固性癌痛患者的止痛效果，并确定这种治疗方法的安全性。这项研究纳入了33名成年研究对象，按照随机分组的方式，让其中17人接受NP2 Enkephalin治疗，而另外16人则接受安慰剂的安慰疗法。这项研究在美国的18个诊所中进行。这是首项利用Diamyd Medical公司已申请专利的神经靶向给药系统（缩写为NTDDS，它是以基因治疗为基础的一种直接将药物输送到神经系统的治疗方法），来对候选药物进行的安慰剂对照的临床试验。

研究者对这项主要研究时间为28天的双盲研究的主要研究结果进行了初期分析。结果显示，从接受单次NP2 Enkephalin治疗处理后的第三天到第十四天，使用NP2 Enkephalin治疗的患者报告的平均疼痛评分与使用安慰剂对照的患者并无改善。研究者每天收集研究对象的疼痛评分（从0~10分）。研究结果显示，两组患者中，严重不良事件发生数量差不多，且没有任何严重不良事件被证实是由于NP2 Enkephalin引起的，因此认为该治疗耐受性很好。研究者在后期的开放式研究阶段继续收集资料，在这个阶段，研究对象最多已经额外接受了二次NP2 Enkephalin治疗。

“我们从这项研究里面未能获得更好的结果（疼痛被有效缓解）。但我们注意到这种治疗方法似乎很安全，而这对于整个NTDDS平台来说都非常重要，”Diamyd Medical公司CEO兼总裁Peter Zerhouni说，“我们将会继续对此研究的结果进行分析。这些分析将包括亚组分析，及后期的开放试验阶段资料的分析，来确定如何将我们的NTDDS与候选药物组合，来对当前不能有效处理的神经系统疾病和症状进行治疗，以使本技术获得适应性发展。我还希望借此机会，感谢参与本研究的所有的研究对象、研究者及工作人员，他们为本想研究的顺利开展付出了辛勤的努力。”

NP2 Enkephalin治疗是基于NTDDS平台，将天然止痛物质脑腓肽直接送至神经系统，以起到止痛作用。在前期的1期临床试验（Fink等，于2011年发表于Annals of Neurology杂志，第70期，页码：207-212）和很多临床前模型中，这种疗法均观察到了有效且持续的止痛效果。

“在这项研究里，双盲研究部分的结果显示改疗法无效是出乎我们意料的，因为临床前研究结果很稳定，且前期对NP2 Enkephalin进行的1期临床试验也得到了鼓舞人心的结果，”Diamyd 公司总裁、Diamyd Medical美国分公司开发及研究NTTDS平台负责人Darren Wolfe说，“不过，我们在人体中对NTDDS技术的研究仍然是处于初级阶段，虽然这项相对较小规模的临床试验没有证实NTTDS技术的有效性，但神经靶向基因给药的概念仍然是真实的。在多个水平上来看，临床上对癌症晚期患者顽固性疼痛的处理，都是非常困难的。在本次试验中，结果显示这项技术很安全，这将拓宽我们在开发新疗法中的选项，而在NTDDS平台中使用NP2 Enkephalin或其他候选药物时，其他适应症可能会更适合于这种治疗方法。”