治疗HER2外显子20插入突变肺癌患者，FDA接受poziotinib新药申请

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本文来源：药明康德

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日前，Spectrum Pharmaceuticals宣布，美国FDA已接受酪氨酸激酶抑制剂（TKI）poziotinib的新药申请（NDA），用于治疗携带HER2外显子20插入突变的经治非小细胞肺癌（NSCLC）患者。该产品之前已获得治疗这类患者的快速通道资格。

据世界卫生组织（WHO）统计，在2020年，肺癌是全球癌症死亡的首因。全球新发肺癌病例超过200万。其中，NSCLC占所有肺癌的84%。HER2外显子20插入突变导致HER2受体的构象发生变化，极大阻碍了药物与激酶活性位点的结合， 让它更难于被抑制剂靶向。目前，尚没有针对携带HER2外显子20插入突变NSCLC患者的获批疗法。

Poziotinib由于它的独特结构，在临床前实验中显示能够与携带外显子20插入突变的HER2受体不可逆结合，抑制它的功能和激酶活性，从而抑制癌细胞增殖，导致癌细胞死亡。

▲Poziotinib的作用机制（图片来源：Spectrum Pharmaceuticals公司官网）

本次FDA接受NDA是基于一项2期临床试验获得的积极结果。该项临床试验入组了90例携带HER2外显子20插入突变的经治局部晚期或转移性NSCLC患者。试验意向治疗分析显示，确认的客观缓解率（ORR）为27.8%（95% CI，18.9%-38.2%），置信区间下限达到18.9%，超过了预先规定的17%。中位缓解持续时间为5.1个月，中位无进展生存期（PFS）为5.5个月。安全性上，87%的患者发生治疗中断，11例因不良事件永久停药，13例发生治疗相关严重不良事件。

Spectrum公司总裁兼首席执行官Tom Riga先生表示：“FDA接受NDA标志着朝治疗携带HER2外显子20插入突变的肺癌患者迈出了一大步。由于尚未有获批疗法，这仍然是一个具有高度未满足医疗需求的领域。”


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