君实PD-1价格和赠药方案正式公布，费用不到进口1/3

奇迹播报

国内首款自主研发的抗PD-1单抗——拓益（特瑞普利单抗注射液）于2018年12月17日获国家药品监督管理局批准上市，其公开临床数据引起全球关注。

研究结果显示，特瑞普利单抗单药治疗临床疗效显著，达到世界领先水平。其治疗既往接受全身系统治疗失败的不可切除或转移性黑色素瘤患者的客观缓解率（ORR）17.3%, 疾病控制率（DCR）57.5%，1年生存率69.3%。进口产品帕博利珠单抗在中国的临床试验中，其黑色素瘤开放性研究的公开数据为客观缓解率16.7%，疾病控制率38.2%，1年生存率50.8%。

因PD-1单抗产品研发及生成本较高，且我国之前没有自主产品，导致中国的患者至今只能被迫依赖于高昂的进口产品，往往因病致贫，不堪重负。随着热门电影《药神》的播出，更是把该类产品推上风口浪尖。良好的临床数据表现以及中国患者的巨大需求，让拓益的定价成为社会各界最为关注的焦点。

▊ 关于定价和慈善方案

现根据君实生物1月7日的官方消息，拓益的价格将定为7200元/240mg（支），合30元/mg，年治疗费用18.72万元。而同样适应症的进口产品帕博利珠单抗价格为17918元/100mg（支），合179元/mg，年治疗费用609212元（平均体重60kg计）。

这一定价其实早就有迹可寻，君实管理层上周在央视采访中已经表示，尽管拓益疗效显著，但是定价一定会争取惠及更多的患者，可能会是进口产品的1/3甚至更低。

此外，北京白求恩公益基金会宣布在全国发起“益路相伴——白求恩·拓益公益捐助项目”，为家庭困难或因病致贫而不能得到持续有效治疗的黑色素瘤患者提供药品援助，以求让更多患者获益。

根据基金会官方提供的项目方案，符合条件的患者使用4个周期拓益后可获4个周期的药品援助。初步估算，如该计划可覆盖一年或更长治疗周期，患者实际一年用药负担约为93600元。

特瑞普利单抗的价格远低于同类进口产品的定价，不到进口产品的三分之一。



君实生物的拓益以其远低于全球多个地区的PD-1产品售价，很大程度上缓解了该药品在中国的可及性问题，让更多的患者实际获益，减轻经济负担，缓解社会压力。

▊ 更多临床研究数据披露，疗效出众

作为新型重组人源化抗PD-1单抗，特瑞普利单抗与治疗靶点的亲和力和结合稳定性均达到国际先进水平，在体外和临床实验中展现了出色的抗肿瘤疗效和良好的安全性。

除了已经批准的“癌中之王”黑色素瘤，特瑞普利单抗在其他肿瘤方面的疗效表现也十分惊艳。如霍奇金淋巴瘤，早期临床实验中表现出的有效率高达88%，数值上超过目前有过报道的其他同类产品在该适应症方面的有效率。鼻咽癌、胃癌、食管癌、尿路上皮癌、肺泡软组织肉瘤等十多个瘤种也在开发当中。

同时，特瑞普利单抗的联合治疗也在探索当中。甚至在已获批的黑色素瘤适应症方面，特瑞普利单抗也不断刷新自己的纪录。针对国人中高发的粘膜黑色素瘤，特瑞普利单抗与血管生成抑制剂的联合治疗项目取得了全球性的突破，早期临床数据有效率超过60%。


▲ 君实特瑞普利单抗临床数据

▊ 关于PD-1

目前，肿瘤免疫治疗领域研究热点主要集中在抗程序性死亡因子1（ProgrammedDeath-1,PD-1）受体等免疫检查点抑制剂上，它和传统的化疗和靶向治疗不同，主要是通过克服患者体内的免疫抑制，重新激活患者自身的免疫细胞来杀伤肿瘤，是一种全新的抗肿瘤治疗理念。

此次获批的拓益（特瑞普利单抗注射液）是由君实生物研制开发的新型重组人源化抗PD-1单抗，可通过封闭T淋巴细胞的PD-1，阻断其与肿瘤细胞表面PD-L1结合，解除肿瘤细胞对免疫细胞的免疫抑制，使免疫细胞重新发挥抗肿瘤细胞免疫作用而杀伤肿瘤细胞。

▊ 关于黑色素瘤

黑色素瘤在我国近年来呈现快速增长趋势，为发病率增长最快的恶性肿瘤之一，每年新发病例约20000例，死亡率也呈逐年快速上升趋势，已经成为严重危及我国人民健康的疾病之一。在治疗方面，一线治疗失败的黑色素瘤患者目前缺乏有效的标准治疗方案。

北京大学肿瘤医院副院长、中国临床肿瘤学会（CSCO）秘书长郭军教授参与和领导了拓益（特瑞普利单抗注射液）的注册临床研究工作，他表示：“近年来免疫治疗在多种肿瘤治疗领域均显示出令人惊喜的疗效，使得众多种肿瘤患者重新燃起了对生命的渴望，但高昂的价格仍然使许多中国患者望而却步。随着我国拥有自主知识产权的PD-1单抗拓益获批上市，价格及慈善计划的同时公布，中国的肿瘤患者将以年治疗费用低于10万价格得到目前国际最先进水平的免疫治疗。

君实生物的拓益（特瑞普利单抗注射液）用于既往接受标准治疗失败的局部进展或转移性黑色素瘤的治疗，其获批上市不仅填补了国产PD-1抑制剂的空白，还使更多中国患者有机会获得国际先进水平的肿瘤免疫治疗。黑色素瘤是拓益在国内获批的第一个适应症，未来，鼻咽癌、非小细胞肺癌、胃癌、食管癌、尿路上皮癌、肝癌等适应症也会陆续申请上市。目前，这些适应症正处于临床研究阶段。


本文来源：医药魔方Plus

妈妈会康复

不知道援助项目申请难度怎样，文中也没有说肺癌能不能申请援助，否则一年18万的治疗费用还是太高了

雨泽

妈妈会康复 发表于 2019-1-8 12:48
不知道援助项目申请难度怎样，文中也没有说肺癌能不能申请援助，否则一年18万的治疗费用还是太高了

目前来看也只是批了黑色素瘤的适应症，援助计划也是针对黑色素瘤设计的，只能期待肺癌的也尽快获批、并有相应的援助计划了。

雨泽

之前也有好多家人问过国产PD-1价格的问题，君实这个价格一出，还真是挺便宜的。信达PD-1获批时，相关负责人也表示定价是为了提高产品的可及性和可支付性，会是有竞争力的价格。除此之外，还有恒瑞、百济的PD-1也要准备上市，顺便贴篇之前《第一财经》对百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨的专访，了解下PD-1大战到底会如何发展。

百济神州吴晓滨：PD-1的竞争不在于价格而在于产能

伴随着首个国产“广谱抗癌药”PD-1在12月17日获批上市，本土企业与外资企业之间的价格战一触即发。在此之前，两个在中国上市的外资PD-1药物低于美国市场一半的价格，大大颠覆了外资企业的定价方式。而本土企业加入其中后，PD-1行业的混战将会走向何方？成为各方关注的焦点。

12月22日，百济神州中国区总经理兼公司总裁吴晓滨接受第一财经记者等媒体专访时则认为PD-1今后几个月或几年的竞争，主要问题在于产能，而不是价格。“因为PD-1是大分子，是抗体，生产过程挺复杂的。而病人需求又大，所以我觉得后面产能会成为行业的问题，另外一个就是质量问题。”

百济神州也是PD-1行业中角逐的一员，其替雷利珠单抗作为治疗复发/难治性经典型霍奇金淋巴瘤患者的新药上市申请已被国家药品监督管理局接受并纳入优先审评。同时，百济神州也在紧锣密鼓开发出替雷利珠单抗更多的适应症。





▊ 最大的问题在于产能

目前，肿瘤免疫治疗领域研究热点主要集中在抗程序性死亡-1（PD-1）受体等免疫检查点抑制剂上，它和传统的化疗和靶向治疗不同，主要是通过克服患者体内的免疫抑制，重新激活患者自身的免疫细胞来杀伤肿瘤，是一种全新的抗肿瘤治疗理念。PD-1单抗作为免疫检查点抑制剂，可以有效减少肿瘤细胞的免疫逃逸，从而产生更好的抗肿瘤疗效。

从理论上讲，PD-1单抗抑制剂适应于多个癌种，因此被称之为“广谱抗癌神药”。正因为其抗癌效应具有广谱性，吸引了大批中外企业涉足其中。单是中国本土企业，据不完全统计，加入到PD-1药物研发的企业数量已超过10家。

由于“围猎”PD-1行业的中国本土企业数量甚多，无形中给外资企业带来压力。今年6月起，相继在中国上市的两个外资PD-1药物——百时美施贵宝的Opdivo（简称“O药”）以及默沙东的Keytruda（简称“K药”），已拉响价格战号角。两家公司的定价策略几乎如出一辙，均是美国市场价的一半。

而回到国产PD-1这边，君实生物的特瑞普利单抗，作为国产首个获批上市的PD-1药物，又会将这场价格战引向何方？近日，君实生物的相关负责人亦对第一财经记者表示，特瑞普利单抗的价格还在研究中，是有竞争力的价格。

“我不去评论价格战，每个公司有自己的策略，还是那句话，产能肯定是大问题。因为你要再扩产，罐子需要重新申报，生物制剂它的发酵罐只要尺寸变了，就必须要申报，要和原来临床试验的进行对比，这其中包括了很多的比对，而注册又是一个过程。” 吴晓滨则对第一财经记者这样表示。

此前，百济神州高级副总裁、生物医药研发负责人李康第一财经记者表示，不同于化学药，生物药生产过程中最难控制的是工艺以及质量控制。如在养细胞的过程中涉及搅拌速度、通氧/氮的密度和时间、培养的天数、细胞密度等等指标及如何逐级放大，不同的条件会产生不同的结果。

虽然百济神州的相关的PD-1药物还在等待获批上市，公司在着手准备该药物的生产。据悉，百济神州的PD-1抗体替雷利珠单抗初期的商业化供应，将通过与合作伙伴勃林格殷格翰来生产进行。而百济神州用于PD-1生产的广州生物药生产基地目前还在建设中，一期工程有望在明年完工，投产后产能有望达到24000升。

▊ 角逐血液肿瘤药物市场

在中国已获批上市的三个PD-1药物，其中两个获批的适应症是黑色肿瘤，另一个是非小细胞肺癌。

目前包括百济神州的替雷利珠单抗在内，正排队等待获批上市的其他PD-1药物则“不约而同”聚焦在了血液肿瘤方向上，申请的适应症皆是经典型霍奇金淋巴瘤。

血液恶性肿瘤是威胁人类健康与生存的重大疾病类型之一。常见的血液肿瘤主要包括各类白血病、多发性骨髓瘤以及恶性淋巴瘤。以淋巴瘤为例，其在中国常见恶性肿瘤的统计排名中位列第十位，发病率呈整体上升趋势，由于分型较多且复杂，淋巴瘤的诊断与治疗给临床医生带来了极大挑战。

哈尔滨血液病肿瘤研究所所长、主任医师、教授、博士生导师马军对第一财经记者介绍，中国治疗血液肿瘤的历史比较短。目前，淋巴癌、白血病、骨髓瘤三个血液肿瘤加起来，中国的平均发病率是十万之十八。随着中国社会人口的老龄化，该发病率有提升趋势。而中国与美国的治疗水平存在很大差距，跟过去上市的新药偏少也有一定关系。

复旦大学附属中山医院血液科主任、教授，主任医师、博士生导师刘澎亦对第一财经记者表示，医生对疾病认识的不足以及中国人缺乏常规体检等习惯也在综合制约我国血液肿瘤的治疗。“血液疾病的发病过程比较隐性，刚开始症状比较轻微，像多发性骨髓瘤，一开始病人可能并没有特别的临床表现，只是血里面有些生化指标异常。而我们中国人缺乏常规的体检习惯，这也导致疾病发现时已是中后期了。”

而百济神州亦在加快布局相关血液肿瘤药物。除了上述的替雷利珠单抗外，百济神州目前还有另一款在全球已进入临床后期的自主研发管线药物BTK抑制剂Zanubrutinib。同时，百济神州通过与新基的战略合作，有两款在血液肿瘤领域的重磅药物——瑞复美（来那度胺胶囊）和维达莎（注射用阿扎胞苷）在中国的商业化权益。

对百济神州来说，除了完善血液肿瘤产品覆盖外，公司也在普及公众对血液肿瘤的认识。“发现晚，病人生存率也变低。我们有个重要的任务，要提高大家对血液肿瘤的认识，鼓励大家定期体检，有些初步症状以后，就要及时就医。”吴晓滨表示。

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