本帖最后由 360健康科普 于 2018-1-29 15:29 编辑
这次要分享的，是一个真真正正的好消息。
第一个口服、针对17种不同肿瘤、儿童和成年人都可以用的广谱靶向药——LOXO-101已经向美国FDA提交上市申请。这意味着，肿瘤「异病同治」的梦想已照进了现实。
说到这里，大家心里一定有个疑惑：通常靶向药的使用是局限于某种器官类型的，如我们熟知的EGFR靶向药易瑞沙主要治疗肺癌，HER2靶向药赫赛汀主要治疗乳腺癌。可为啥LOXO-101就能治疗这么多种不同的肿瘤？
因为虽然这些肿瘤来源不同，表面看起来千差万别，但从分子生物学角度来看，其实它们很类似，因为都有一个共同特点：这些都是携带NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合基因突变的肿瘤。很多时候，用基因分型，更能指导临床治疗，达到最佳效果。
一个药，同时在很多种癌症中都起效，自然是非常拉风。一个关键的问题是：这个药针对这些基因突变的肿瘤，究竟有多大的疗效呢？我们来看看2017年ASCO年会公布的临床数据：
上面这张图叫“瀑布图”，可以很直观显示药在55位患者（包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤和甲状腺癌等17种肿瘤）上的疗效。大家可以看出，用药后，高达76%患者的肿瘤显著缩小（>30%），更有2位的肿瘤完全消失！
眼见为实，下面就是一位患者治疗前后惊人的对比照片：
用药前，显示患者的癌细胞已经广泛转移到肺部，基本要填满肺部了，箭头标注的那些全都是肿瘤，情况非常糟糕。但仅仅用LOXO-101两个周期后，情况就大为好转，12个周期后，肿瘤几乎完全消失！
再来看个儿童的：
这个年仅2岁小女孩腿上长了个巨大的婴儿纤维肉瘤，而且化疗无效，当时唯一的选择就是截肢。父母面临痛苦选择。
万幸，她的肿瘤适合用LOXO-101，仅3个周期后，肿瘤就几乎完全消失。再经过手术取出残余肿瘤，小女孩的腿保住了！
实在是太激动人心了！
相信在不远的未来，很多测序公司会把NTRK1、NTRK2或者NTRK3融合基因检测加入常规方案。之前做过多基因检测的患者，一定去看看检测报告有没有这个基因融合。如果有，就恭喜你啦！
当然，在高兴之余，有一些患者会隐隐担心：毒副作用严重么？毕竟药物的安全性和有效性同样重要，患者的生活质量和生存时间同样重要。
而它的答案就是：LOXO-101展现的疗效固然惊艳，但这个药在临床展现出来的轻微副作用，才是最让人惊喜的。这次的临床试验中，至少短期内，没有发现任何明显的严重毒副作用，只有出现常见的副作用包括疲劳、头晕和恶心，基本都是可控的状态。这很可能不是纯粹的运气，这是因为在开发LOXO-101过程中，科学家就针对性地做了大量优化，希望保持对肿瘤疗效的同时，减少对神经的毒副作用。现在LOXO-101看起来是个有效而且安全的好药！
还有个重要的问题！面对任何靶向药物，不可避免是——耐药！事实上，已经有一些参与LOXO-101临床试验的患者出现了耐药。
怎么办呢？
和其他靶向药的答案一样，答案是新一代靶向药物。而且和以前不同，LOXO-101在这方面开创了一个先河：在第一代药物都还没有上市的时候，他们就已经考虑耐药问题，并且已经有了解决方案。它名字是LOXO-195，专门来对抗耐药新突变。结果如何呢？
最初的两位耐药患者尝试新药后，肿瘤再次快速缩小。比如下面这位，用药一个月后，肿瘤就再次几乎消失！
LOXO-101和LOXO-195的出现，是真正的使我们越来越靠近和癌症抗争的终极目标——“把癌症变成慢性病”。
因为消灭癌症并不现实。绝大多数癌症是“老年病”，是人体自然老化过程中基因突变的产物。就像我们无法阻止皱纹和老花眼的出现一样，我们无法像对待传染病一样，开发疫苗彻底阻止突变的发生。
治愈所有癌症也不现实。确有乳腺癌、前列腺癌、甲状腺癌、淋巴癌等患者治疗后顺利康复，幸福一生的鲜活例子，但这只是“少数”。癌症作为整体，依然极端顽固。以现有的知识，无论西医中医，治愈大部分癌症都是不可能完成的任务。
我们真正的目标，是把癌症变为慢性病，用副作用小的药物，就能控制住。
也许在不远的未来，会有人说：“还记得2018年那会儿大家都以为癌症是绝症么？真是太搞笑了。”
参考文献： [1]Ricciuti, B., et al., Targeting NTRK fusion in non-small cell lung cancer: rationale and clinical evidence. Med Oncol, 2017. 34(6): p. 105. [2]http://abstract.asco.org/199/AbstView_199_195112.html
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发表于 2018-1-11 17:00:00
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发表于 2018-1-11 17:07:29
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