美国Alnylam公司癌症新药治愈19名晚期患者

lilyzuo11

阿尔尼拉姆公司利用RNA干扰技术治愈了19名晚期癌症患者，这会是人类征服癌症的开始吗？
“治愈癌症”，这不是愚人节的玩笑，而是美国阿尔尼拉姆（Alnylam）生物技术公司在8月26日宣布的消息。这家公司声称，找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转，它使用的是RNA干扰技术。
2006年，美国科学家Andrew Z. Firer和Craig C. Mello分享了诺贝尔生理和医学奖，这距离他们发现RNA干扰技术能够选择性地关闭线虫的基因，只过了8年时间。在诺贝尔奖的历史上，如此快速的得奖是相当罕见的事情。现在，这种技术已经广泛应用于对基因功能的分析当中，但是并不仅仅如此。
RNA干扰的现象，是人们在1990年代在植物中发现的。把能够表现某种特性的DNA所对应的RNA片段注入细胞时，这种功能将不会再表现出来，而并非像人们预想的那样增强其表现。
在植物上，这种现象被叫做“基因沉默”，而随后发现在动物体内也有类似的现象，便命名为“RNA干扰”。Firer和Mello获得诺贝尔奖的原因，就是在秀丽隐杆线虫身上成功地实现了RNA干扰。通过这种方式，人们现在已经可以沉默线虫的86%的基因，以此来分析具体基因片段的作用。
人类的基因组就像是一本外语书。我们知道了每一个字母，但是不知道它们组成的单词到底是什么意思。有了RNA干扰技术，就可以通过对比来判断每一段基因的具体功能。经过了十几年的发展之后，现在的RNA干扰技术已经逐渐成熟，人们将相应的双链RNA切割成只有21到23个碱基对的小片段，然后直接注入胚胎细胞之中，无论是在线虫、黑腹果蝇还是哺乳动物中，都能起到同样的关闭基因的作用。这让RNA干扰技术成为了关闭特定基因表达的一种良好方法。
人们敏锐地意识到，这也许会成为治疗一些不治之症和遗传病的契机。例如通过有选择地沉默癌症肿瘤细胞中的某些特定基因，可以让癌症细胞不再产生生长所需要的蛋白质，从而减缓生长，甚至逐渐凋零而死亡；而对于其他由基因的故障引起的遗传病，也许也同样有效。
然而达到这样的目标并不容易。一些科学家在2003年举办的一次研讨会上，表达了对RNA干扰技术的担心：RNA片段在几个小时内就会分解，它过于脆弱、没有办法在人体中稳定足够长的时间；人们还没有办法确保RNA片段能够到达正确细胞的正确位置；以及，对治疗特定的疾病，人们需要探索几种碱基的最佳组合。
幸好，这些问题都在逐渐得到解决。2006年，美国德克萨斯州大学医学部通过RNA干扰的方法有效地抑制了实验小鼠体内移植的人类结肠癌细胞，为利用RNA干扰治疗癌症迈出了第一步。2007年，美国Alnylam公司和苏黎世联邦理工学院分子系统生物学研究院的研究人员合作，阐明了在哺乳动物体内，RNA片段和脂肪酸结合后被细胞吸收的机制，让使用RNA干扰技术广泛治疗癌症的可能性进一步加强。通过几种蛋白质的转运，和脂肪酸结合的RNA片段可以被稳定地运送到细胞内而不致被降解，这使得在治疗过程中，人们拥有了类似精确制导导弹的工具，也为这家公司现在的成功打下基础。
目前最常用的转运蛋白包括高密度脂蛋白、低密度脂蛋白和血液中广泛存在的血清白蛋白等等。和低密度脂蛋白结合的RNA与脂肪酸分子可以对肝脏起作用，而和高密度脂蛋白结合的分子则会对肠或者肾起作用。在动物实验中，这一过程能够实现对80%的标靶基因的沉默效果，而且并不像之前开发的类似技术，可能会对生物产生毒害。
Alnylam公司的科研主任David Bumcrot表示，“利用人工合成的RNA片段，可以有效传递到患病区域而获得治疗性的基因沉默效果，并不影响细胞原有的RNA的工作。”
2008年，这家公司和MIT合作进行了使用纳米技术结合RNA干扰，制造出能够保持稳定且进入细胞中起作用的药物，用来消灭癌症细胞。

lilyzuo11

不知是真假，如果这样，癌症病人还等什么呢？还让那些大医药公司赚更多的血汗钱吗？

jclzx_98

即使这事有，估计要应用到临床，还得个十年八年的。。。

逍遥虫

这个是去年的新闻了。
上Alnylam的官网瞅瞅就知道了。
http://www.alnylam.com/

希望相关的研发能够加速。

食堂

国外生物和医学方面的研究有点过于严谨了
一个送美国癌症研究所回来的朋友说 一种新药的开发至少要十年二十年 就是因为要做大量的生物实验 老鼠要几年 才能用兔子 然后狗 最后才是人体实验 虽然质量很高 但是时间太长 成本很大 导致药都很贵
国内就差的很多 因为科研的风气太功利 很多人都把人家用兔子阶段的药copy下来 直接人体用了 因为科研的投入根本就没有那个实力研发新药 还要评优 还要赚钱
希望能够逐渐变好 加速吧